María Luisa Cayuela Fuentes, investigadora del IMIB-Arrixaca y de la U768 CIBERER que lidera Víctor Mulero Méndez en la Universidad de Murcia, ha explicado sus proyectos de utilización del pez cebra como modelo para el reposicionamiento de fármacos para distintas enfermedades raras en el programa de radio “Enfermedades Raras”, presentado y dirigido por Antonio G. Armas. El podcast de la entrevista, emitida en Radio Libertad el martes 5 de julio, está disponible en este enlace.
“Utilizamos el pez cebra porque sorprendente nos parecemos mucho. El 85% de los genes que producen enfermedades en los humanos están presentes en el pez cebra, de manera que podemos utilizarlos como modelos para el estudio de estas enfermedades” ha explicado la Dra. Cayuela. “Además, se desarrolla muy rápido –ha continuado–, se puede manipular genéticamente de forma muy fácil, responde a los medicamentos de una forma muy parecida a los humanos y al desarrollarse fuera de la madre se puede visualizar desde fuera fácilmente”.
La Dra. Cayuela ha destacado que el pez cebra es un modelo muy bueno para el cribado y reposicionamiento de fármacos. A lo largo de la entrevista, ha expuesto proyectos de utilización en dos enfermedades raras: la disqueratosis congénita y la poiquilodermia con neutropenia, una de las más de 15 neutropenias congénitas conocidas.
Las moléculas con las que trabaja son los aptámeros, pequeños oligonucleótidos o ribonucleótidos que pueden unirse a una diana y hacer su función. “Son baratos de producir, específicos en su acción y tienen facilidad para introducirse en las células”, ha concretado.
En uno de sus proyectos, la Dra. Cayuela ha obtenido resultados positivos utilizando aptámeros en modelos de pez cebra de disqueratosis congénita. Posteriormente, con los mismos aptámeros, han obtenido ya resultados positivos en células de pacientes humanos.
En el caso de la poiquilodermia con neutropenia, han conseguido también rescatar la neutropenia tras la adición de los aptámeros.
