“Designación, desarrollo y acceso de medicamentos huérfanos” fue el título de la jornada organizada por el CIBERER y la Plataforma Malalties Minoritàries con el apoyo del CIC bioGUNE, Gobierno Vasco, Universidad de Deusto, Ayuntamiento de Bilbao y FEDER-País Vasco el lunes 21 de octubre en la Universidad de Deusto (Bilbao).
Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a las enfermedades raras y que, tradicionalmente no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo, responden a necesidades de salud pública.
La inauguración contó con la participación de Yolanda Díez, concejala de Salud y Consumo del Ayuntamiento de Bilbao; María Aguirre, del Departamento de Salud del Gobierno Vasco; Natalia Ojeda, de la Universidad de Deusto; Iolanda Arbiol, de la Plataforma Malalties Minoritàries; Juana María Saenz, de FEDER País Vasco; y Beatriz Gómez, gestora científica del CIBERER.
En el primer bloque se abordó el proceso de designación. Josep Torrent, profesor de la Universitat Autònoma de Barcelona y presidente del Comité Científico Asesor Externo (SAB) del CIBERER, explicó el proceso para la obtención de la designación y los beneficios que conlleva. A continuación, Julián Isla, presidente y cofundador de Foundation 29, representante de los pacientes en el Committee for Orphan Medicinal Products (COMP/EMA) y miembro del SAB del CIBERER, habló sobre la incorporación de los pacientes al proceso de designación.
En el segundo bloque, se abordó el paso de la designación al paciente con la intervención de Juan Luque, gestor científico del CIBERER, y Stephanie Granado, vicepresidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). Los ponentes de este bloque abordaron la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos en la academia y el interés de la industria en los medicamentos huérfanos.
En la parte final de la jornada se presentaron dos experiencias en la designación. Jordi Minguillón, investigador de la U745 CIBERER que lidera Jordi Surrallés en el Hospital Sant Pau y la Universitat Autònoma de Barcelona, expuso la designación de Afatinib y Gefitinib para el tratamiento de anemia de Fanconi. Ambos medicamentos han obtenido la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
Óscar Millet, de CIC bioGUNE y Atlas Molecular Pharma, explicó la designación del Ciclopirox para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita. El ciclopirox cuenta con el reconocimiento por parte de la EMA y la Administración de Fármacos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) como medicamento huérfano para esta enfermedad. Al ser un fármaco ya existente para el tratamiento de otras enfermedades, el compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para la porfiria eritropoyética congénita.
